„Opracowanie i wdrożenie innowacyjnej platformy do przesiewowej analizy związków terapeutycznych typu degron”

(akronim: DegScreen)

Projekt finansowany przez Narodowe Centrum Badań i Rozwoju w ramach Programu Operacyjnego Inteligentny Rozwój na lata 2014 – 2020
IV OŚ PRIORYTETOWA PO IR: ZWIĘKSZENIE POTENCJAŁU NAUKOWO-BADAWCZEGO
DZIAŁANIE 4.1: Badania naukowe i prace rozwojowe
PODDZIAŁANIE 4.1.4: „Projekty aplikacyjne”

Wartość projektu: 4 968 788,76 PLN (w tym 708 786,00 PLN wkładu własnego)
Wartość dofinansowania: 2 018 633,76 PLN
Okres realizacji projektu: 01/03/2017 – 28/02/2020

Kierownik projektu: dr hab. inż. Jakub Siednienko
Konsorcjum realizujące projekt:

1. Wrocławskie Centrum Badań EIT+ Sp. z o.o.– Lider Konsorcjum
2. Captor Therapeutics Sp. z o.o.

Rynek poszukiwania nowych leków charakteryzuje się dużymi nakładami i ciągłym rozwojem w stronę innowacyjnych technologii oraz coraz skuteczniejszych mechanizmów działania.
Jednym z nowych rewolucyjnych podejść jest indukowana przez związki niskocząsteczkowe degradacja specyficznych białek w komórce, którego potencjał terapeutyczny oceniany jest niezwykle wysoko. Zastosowanie leków opartych na związkach typu degron niesie ze sobą bardzo istotne korzyści w stosunku do klasycznych terapii lekami zarówno chemicznymi, jak i biologicznymi. Najistotniejszym jest fakt, że ich skuteczność nie jest uzależniona od występowania funkcji enzymatycznej lub wiążącej białka docelowego, tym samym umożliwiając typowanie nowych celów terapeutycznych, dla których było to do tej pory niemożliwe (ang. „undruggable proteome”, 80% ludzkiego proteomu). Degrony znajdą zastosowanie wobec patogennych białek endogennych (np. białka nowotworowe, amyloidy) oraz egzogennych (np. białka wirusowe). Problemem ograniczającym jednak rozwój technologii indukowanej degradacji białek jest brak dostępu do wydajnych, informatywnych i wysokoprzepustowych testów umożliwiających detekcję związków wykazujących ww. aktywność. Wnioskodawcy wychodzą naprzeciw temu wyzwaniu, proponując technologię DegScreen – dwuetapowe wysokoprzepustowe przesiewanie związków niskocząsteczkowych indukujących degradację celu białkowego. Technologia zostanie wdrożona na rynek w postaci usługi skierowanej głównie do firm farmaceutycznych, umożliwiającej przesiewowe testowanie związków aktywnych wobec wybranego białka, a będących cząsteczkami wiodącymi oraz dla określania profilu polifarmakologicznego potencjalnych leków. DegScreen obejmować będzie także wykorzystanie opracowanej w Captor Therapeutics własnej zoptymalizowanej biblioteki związków chemicznych specjalnego przeznaczenia, o parametrach dobranych pod kątem potencjału indukcji degradacji białek w komórce.